Генная терапия скоро станет реальностью
Американские ученые разработали принципиально новый метод генной терапии, позволяющий эффективно встраивать в геном человека необходимые гены и управлять их активностью. По мнению специалистов, эта разработка наконец-то может приблизить геннотерапевтические методики к широкому применению в клинической практике. [[MORE]] Для того, чтобы получить возможность управлять активностью новых генов (и, таким образом, защитить пациента от возможных побочных эффектов, например развития рака или лейкемии), ученые из Детского госпиталя в Бостоне предложили встраивать в «лечебный» ген, внедряемый в геном человека, специфический фрагмент ДНК — так называемый рибозим. Рибозим обладает способностью останавливать синтез белков, кодируемых расположенным рядом с ним генами, однако его активностью можно управлять с помощью лекарственных препаратов, что позволяет использовать его в качестве «выключателя» для внедряемых в геном генов. «Одним из факторов, мешающих широкому применению генной терапии, является ...